อย.อนุมัติ 'ยีนบำบัด' สัญชาติไทย ยากลุ่ม ATMPs ตัวแรก รักษา 'มะเร็งเม็ดเลือดขาวเฉียบพลันชนิดบีเซลล์' ในผู้ป่วย อายุตั้งแต่ 4-24 ปี
- สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา(อย.) อนุมัติ 'ยีนบำบัด' สัญชาติไทย ยากลุ่ม ATMPs ตัวแรก ชื่อ “โปรทาคาร์” โดยบริษัท เจเนพูติก ไบโอ จำกัด ประเทศไทย เป็นผู้ผลิตและผู้แทนจำหน่าย
- "โปรทาคาร์" ใช้รักษา 'มะเร็งเม็ดเลือดขาวเฉียบพลันชนิดบีเซลล์' ในผู้ป่วย อายุตั้งแต่ 4-24 ปี โดยอย.มีเงื่อนไขการอนุญาต ต้องติดตามความปลอดภัย 15 ปี หลังจากได้รับยา
- โรงงานของบริษัท เจเนพูติก ไบโอ จำกัด มีศักยภาพในการรองรับการผลิตได้มากกว่า 200 เคสต่อปี ถือว่าเพียงพอต่อความต้องการในประเทศ
เมื่อวันที่ 7 ต.ค.2569 ที่กระทรวงสาธารณสุข ภญ.สุภัทรา บุญเสริม เลขาธิการคณะกรรมการอาหารและยา ให้สัมภาษณ์ “กรุงเทพธุรกิจ”ว่า สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา(อย.) ได้อนุมัติทะเบียนยาที่เป็นผลิตภัณฑ์ยาเพื่อการบำบัดรักษาขั้นสูง หรือ ATMPs (Advanced Therapy Medicinal Products)ตัวแรกที่เป็นการผลิตโดยภาคเอกชน จากความร่วมมือระหว่างบริษัท เจเนพูติก ไบโอ จำกัด กับมหาวิทยาลัยมหิดล โดยได้รับการขึ้นทะเบียนเรียบร้อยแล้ว ซึ่งเป็นการรักษาโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวเฉียบพลัน ซึ่งมีการนำเรื่องยีนมาบวกกับไวรัล แว็กเตอร์ (Viral vector) ถือเป็นข่าวดีที่โครงการ ATMPs ของประเทศไทยประสบความสำเร็จ
ภญ.สุภัทรา กล่าวอีกว่า หลังจากที่ได้ใบอนุญาต อย.แล้ว บริษัทสามารถผลิตเพื่อให้แพทย์นำไปใช้รักษาผู้ป่วยที่เป็นโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดเฉียบพลันได้ทันที แต่ในเงื่อนไขของทะเบียนจะต้องมีการเก็บข้อมูลและติดตามผล เนื่องจาก ATMPs เป็นยาขั้นสูงที่ใช้รักษาครั้งเดียว จึงต้องมีการติดตามผลการใช้ยาของผู้ป่วยแต่ละคนตลอดชีวิตตามเงื่อนไขที่ อย. กำหนดไว้
“ถือเป็นยากลุ่ม ATMPs ที่ผลิตโดยฝีมือคนไทยและได้รับการขึ้นทะเบียนโดยภาคเอกชนเป็นรายแรกที่ อย. อนุมัติ เมื่อสามารถผลิตได้ในประเทศก็จะทำให้ราคาถูกกว่าต่างประเทศหลายเท่าอยู่แล้ว”ภญ.สุภัทรากล่าว
ภญ.สุภัทรา กล่าวด้วยว่า ยากลุ่ม ATMPs จะใช้ในโรคที่รักษาด้วยวิธีอื่นไม่ได้ผล โดยเฉพาะโรคที่เกิดจากพันธุกรรม ซึ่งรักษาอย่างไรก็ไม่หายขาดหากไม่แก้ที่ต้นตอ การอนุมัติครั้งนี้เหมือนเป็นการเปิดประตูว่าเรื่องยากแบบนี้ประเทศไทยสามารถทำได้ และจะเป็นเคสตัวอย่างให้มีโครงการจากบริษัทอื่นและหน่วยงานวิจัยอื่น ๆ ตามมา รวมถึงแสดงให้เห็นว่ากฎกติกาการกำกับดูแลของ อย. ชัดเจนและประสบผลสำเร็จ
ในการขับเคลื่อนยากลุ่ม ATMPs อย. เข้าไปดูแลและให้คำแนะนำในทุกสเต็ปและทุกมิติ ไม่ว่าจะเป็นการพัฒนา การทำ Clinical trial การพัฒนาสถานที่ผลิตให้ได้มาตรฐาน GMP รวมถึง การวางโปรโตคอลในการเก็บข้อมูล ซึ่งขณะนี้มีการถอดบทเรียนร่วมกับหลายแห่ง ทั้งจุฬาลงกรณ์มหาวิทยาลัย (คณะแพทยศาสตร์), มหาวิทยาลัยมหิดล, บริษัทเอกชน ตลอดจนโรงพยาบาลสังกัดกระทรวงสาธารณสุขและมหาวิทยาลัยในต่างจังหวัด ถือเป็นความก้าวหน้าและความภาคภูมิใจของประเทศไทยที่ดำเนินการได้รวดเร็ว โดยกฎกติกาที่ อย. สร้างขึ้นเป็นไปตามหลักสากล
ข้อบ่งใช้มะเร็งเม็ดเลือดขาวเฉียบพลันชนิด B
สำหรับยากลุ่ม ATMPs สัญชาติไทยตัวแรกที่อย.อนุมัติการขึ้นทะเบียน ชื่อ “โปรทาคาร์ PROTACAR” ผู้ผลิต: บริษัท เจเนพูติก ไบโอ จำกัด ประเทศไทย ผู้แทนจำหน่าย: บริษัท เจเนพูติก ไบโอ จำกัด ประเทศไทย
ข้อบ่งใช้ มะเร็งเม็ดเลือดขาวเฉียบพลันชนิด B Cell ที่แสดง CD19 ( CD19-positive B-Cell Acute Lymphoblastic Leukemia) ในผู้ป่วย อายุตั้งแต่ 4-24 ปี
หลักการการผลิตเป็นยีนบำบัด(Gene therapy) โดยใช้เลือดผู้บริจาคมาสกัด T-cells แล้วใช้ ไวรัล แวกเตอร์(Viral Vector) มาตัดต่อยีน (Gene) แล้วฉีดให้ผู้ป่วย มีการศึกษาวิจัย ทางคลินิกประกอบคำขอขึ้นทะเบียนไม่น้อยกว่า 3-4 ปี เงื่อนไขการอนุญาต ติดตามความปลอดภัย 15 ปี หลังจากได้รับยา
ข้อควรรู้-ควรระวังก่อนใช้ยา
ข้อควรรู้ก่อนใช้ยา
- ห้ามใช้ยานี้ในผู้ที่เคยแพ้ยานี้ หรือส่วนประกอบของยานี้
- มีข้อห้ามใช้ยาเคมีบำบัดฟลูดาราบีนหรือไซโคลฟอส ฟาไมด์ที่ให้ก่อนการรักษา (แพทย์จะเป็นผู้ประเมิน)
- ห้ามใช้ในหญิงตั้งครรภ์ หรือให้นมบุตร
ข้อควรระวังเมื่อใช้ยานี้ เพื่อความปลอดภัย ให้ปรึกษาแพทย์หรือเภสัชกร หากท่านมีภาวะต่อไปนี้
- การติดเชื้อโดยเฉพาะมีไข้ การติดเชื้อในกระแสเลือด ไข้หวัดใหญ่ หรือสงสัยการติดเชื้อรา
- หายใจลำบาก ความดันโลหิตผิดปกติ ภาวะหัวใจ ปอด ตับ หรือไตทำงานบกพร่อง
- เคยได้รับการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดโลหิต หรือมีอาการที่อาจเป็นโรคการปลูกถ่ายต่อต้าน เจ้าบ้าน (GvHD) เช่น ผื่น ท้องเสีย ปวดท้อง ตัวเหลือง หรือตาเหลือง
- กำลังใช้หรือเพิ่งใช้ยาที่กดภูมิคุ้มกัน โดยเฉพาะยาคอร์ติโคสเตียรอยด์
- เคยติดเชื้อไวรัสตับอักเสบบี ไวรัสตับอักเสบซี หรือเอชไอวี
- มีแผนรับวัคซีน หรือเพิ่งได้รับวัคซีน
- สอบถามแพทย์หรือเภสัชกรถ้าท่านไม่แน่ใจว่ามี ภาวะดังกล่าวหรือไม่
ข้อควรปฏิบัติระหว่างใช้ยา
- ไม่แนะนำให้ฉีดวัคซีนชนิดเชื้อเป็นอ่อนฤทธิ์อย่างน้อย 6 สัปดาห์ก่อนเริ่มการเตรียมร่างกาย ด้วยยาเคมีบำบัด ระหว่างการรักษา และจนกว่าภูมิคุ้มกันจะฟื้นตัวเพียงพอ การตอบสนองต่อวัคซีนชนิดไม่ใช่เชื้อเป็นอาจลดลง
- แจ้งแพทย์เกี่ยวกับยาทุกชนิดที่กำลังใช้อยู่ รวมถึงยาที่ซื้อใช้เองและผลิตภัณฑ์สมุนไพร
- หลังได้รับโปรทาคาร์ ห้ามบริจาคเลือด อวัยวะ เนื้อเยื่อ หรือเซลล์ ผู้ป่วยชายห้ามบริจาคอสุจิเป็นเวลาอย่างน้อย 12 เดือนหลังให้ยา
- ห้ามขับรถ ใช้เครื่องจักรหนัก หรือท ากิจกรรมเสี่ยงอันตรายอย่างน้อย 8 สัปดาห์หลังได้รับโปรทาคาร์ และนานกว่านั้นหากยังมีอาการทางระบบประสาท เช่น สับสน ง่วงซึม หรือชัก
อันตรายที่อาจเกิดจากยา
อาการที่ต้องหยุดยาแล้วรีบไปพบแพทย์
- ลมพิษ บวมที่ใบหน้า เปลือกตา ริมฝีปาก
- หน้ามืด เป็นลม แน่นหน้าอก หายใจลำบาก
- ผื่นแดง ตุ่มพอง ผิวหนังหลุดลอก หรือมีจ้ำตามผิวหนังหรือเลือดออกผิดปกติ
- หายใจลำบาก พูดหรือกลืนอาหารลำบาก “ให้หยุดยาแล้วไปพบแพทย์ทันที
อาการที่ไม่จำเป็นต้องหยุดยา แต่ถ้ามีอาการรุนแรง ให้ไปพบแพทย์
- ไข้ หนาวสั่น เหนื่อยมาก ปวดเมื่อย คลื่นไส้ อาเจียน ท้องเสีย เบื่ออาหาร ความดันต่ำ หัวใจเต้นเร็ว หายใจเร็วหรือหายใจล าบาก ออกซิเจนต่ำ บวม เลือดออกง่าย หรือปัสสาวะน้อย: อาจเป็นกลุ่มอาการการหลั่งไซโตไคน์ หรือภาวะแทรกซ้อนรุนแรง
- สับสน พฤติกรรมเปลี่ยน พูดหรือเขียนล าบาก ง่วงซึม ระดับความรู้สึกตัวลดลง มือสั่น เดินหรือขยับลำบาก อ่อนแรง ชัก ปวดศีรษะรุนแรง หรือการมองเห็นเปลี่ยนไป: อาจเป็นพิษต่อระบบประสาท
- มีไข้ เจ็บคอ ไอ แผลในปาก ปัสสาวะแสบขัด หรืออาการติดเชื้ออื่น: การติดเชื้ออาจรุนแรงหรือคุกคามชีวิต
- ผื่น ท้องเสีย ปวดท้อง คลื่นไส้ อาเจียน ตัวเหลือง ตาเหลือง หรือค่าตับผิดปกติ: อาจเป็นอาการจากปฏิกิริยาของเซลล์ภูมิคุ้มกันของผู้ให้ต่อเนื้อเยื่อของผู้รับ
- ซีด เหนื่อย หายใจหอบ เลือดออกหรือฟกช้ำง่าย: อาจเกิดจากเม็ดเลือดแดงต่ำหรือเกล็ดเลือดต่ำ
- ผื่นลมพิษ หน้าหรือริมฝีปากบวม เวียนศีรษะ หายใจล าบาก หรือแน่นหน้าอกระหว่าง/หลังให้ยา: อาจเป็นอาการแพ้หรือปฏิกิริยาจากการให้ยา
นวัตกรรมวิจัยของม.มหิดล
ขณะที่ มหาวิทยาลัยมหิดล ระบุว่า โปรทาคาร์ (PROTACAR) นับเป็นยาในกลุ่ม Advanced Therapy Medicinal Products (ATMPs) ตัวแรกในประเทศไทยที่ได้รับการขึ้นทะเบียนตำรับยาโดยผลงานดังกล่าวเป็นผลงานนวัตกรรมของอาจารย์นักวิจัย มหาวิทยาลัยมหิดล ที่ได้รับการจดทะเบียนทรัพย์สินทางปัญญากับกรมทรัพย์สินทางปัญญา และถ่ายทอดเทคโนโลยีให้กับบริษัทความสำเร็จครั้งนี้นับเป็นอีกก้าวสำคัญของการพัฒนา ATMPs และนวัตกรรมทางการแพทย์ของไทย
ศักยภาพรองรับการผลิตได้มากกว่า 200 เคสต่อปี
ทั้งนี้ ศ.นพ.สุรเดช หงส์อิง อาจารย์ภาควิชากุมารเวชศาสตร์ คณะแพทยศาสตร์โรงพยาบาลรามาธิบดี มหาวิทยาลัยมหิดล และผู้ร่วมก่อตั้ง บริษัท เจเนพูติก ไบโอ จำกัด (GNPT) เคยให้สัมภาษณ์ “กรุงเทพธุรกิจ”ว่า บริษัท เจเนพูติก ไบโอ จำกัด เป็นบริษัทแรกในประเทศไทยที่ได้รับการรับรองจาก อย. ทั้งในส่วนของโรงงานผลิตและตัวผลิตภัณฑ์ โดยเป็นบริษัท Spin-off แห่งแรกที่เอกชนมาร่วมลงทุนและมหาวิทยาลัยมหิดลร่วมถือหุ้น
“เจเนพูติกฯ มุ่งเน้นการทำ CAR-T Cell ซึ่งเป็นส่วนหนึ่งของ ATMPs โดยโรงงานของเจเนพูติกมีศักยภาพในการรองรับการผลิตได้มากกว่า 200 เคสต่อปี ถือว่าเพียงพอต่อความต้องการในประเทศ”ศ.นพ.สุรเดชกล่าว